Показан новейший способ исцеления формы мышечной дистрофии — wamba-mamba.ru

Исследователи представили возможный новейший метод исцеления всераспространенной формы атрофии мускул. Группа сделала синтетические ДНК (Дезоксирибонуклеиновая кислота — макромолекула, обеспечивающая хранение, передачу из поколения в поколение и реализацию генетической программы развития и функционирования живых организмов)-подобные молекулы, которые мешают производству ядовитого белка, разрушающего мускулы пациентов. Это может стать прорывом в лечении (процесс для облегчение, снятие или устранение симптомов и заболевания) мышечной дистрофии, лекарства от которой пока нет.

Медицина # белки # генетика # инвалидность # мышечная дистрофия Мед генетик Института Альберты Тосифума Йокота возглавил исследовательскую группу, которая сделала возможное новое исцеление для одной из самых всераспространенных форм мышечной дистрофии. / © Институт Альберты

Лице-лопаточно-плечевая миодистрофия Ландузи-Дежерина (ЛЛПМД, либо FSHD) — генетическое нервно-мышечное болезнь, которое поражает лицо, плечи и конечности и может распространиться на все тело. Невзирая на то что ЛЛПМД медлительно прогрессирует и весьма изредка влияет на сердечко и дыхательные пути, нездоровым угрожает бессрочная инвалидность.

Тосифуми Йокота, доктор мед генетики в Институте Альберты, который занимается поиском исцеления всех форм мышечной дистрофии, заявляет, что лекарства от ЛЛПМД пока не существует. Современная терапия (Терапия от греч. [therapeia] — лечение, оздоровление) ориентирована лишь на то, чтоб продлить активный период жизни пациента, так как в лежачем положении у него стремительно развивается сколиоз и начинаются нарушения в работе суставов и дыхательного аппарата.

Есть 10-ки типов мышечной дистрофии, и FSHD — одна из самых всераспространенных в мире. Организм хворого данной нам формой начинает производить ядовитый белок DUX4, который повреждает мускулы. «Наша цель — остановить работу DUX4, чтоб мышечные клеточки могли выжить», — произнес Йокота. Он возглавил команду профессионалов из Канады и США (Соединённые Штаты Америки — государство в Северной Америке), которая разработала гапмеры закрытых нуклеиновых кислот. Это аналог ДНК (Дезоксирибонуклеиновая кислота — макромолекула, обеспечивающая хранение, передачу из поколения в поколение и реализацию генетической программы развития и функционирования живых организмов), который нацелен на гены, производящие DUX4. Результаты исследования размещены в журнальчике Proceedings of the National Academy of Sciences.

Гапмеры и ранее использовались в лечении (процесс для облегчение, снятие или устранение симптомов и заболевания) неких болезней, к примеру заболевания Гентингтона, высочайшего уровня холестерина (Нерастворим в воде, растворим в жирах и органических растворителях. ) и неких видов рака, но для мышечных болезней его ранее не применяли. Исследователи уже протестировали терапию (терапия — процесс, для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания) на мышах и узнали, что клеточки звериных были еще активнее опосля введения продукта.

Гапмеры ЛНК избирательно и отлично снижали выработку белка DUX4. «Мы употребляли весьма низкую концентрацию обработки, и она сбила наиболее 99 процентов производства DUX4, потому это очень отлично», — отметил Йокота.

До этого чем начать применять новейший способ исцеления, его нужно изучить. Испытания включают поиск самого действенного способа доставки гапмеров ЛНК к генам, исследование побочных эффектов и его сохранности для человека. Не считая того, предстоит найти, как длительно будет действовать продукт.

Исследователи уже подали заявку на патент и отыскивают напарника—лекарственную компанию для проведения тесты на людях. «Мы не готовы начать клинические тесты, но это принципиальный 1-ый шаг на пути к будущему развитию фармацевтических средств», — подытожил Йокота.

Источник: naked-science.ru

Leave a Comment